Как только больному поставлен диагноз и предсказано ожидаемое течение заболевания, сразу возникает вопрос: Чем надо лечить? Какой препарат выбрать? Как определить эффективность назначенного лечения? Под лечением обычно понимаются меры, назначаемые врачом пациенту с определенный заболеванием: проведение хирургической операции, прием лекарств, назначение диеты, ЛФК и др. Выбор способа лечения больного осуществляется, изначально, гипотетически. Гипотезы о возможных способах лечения формулируются на основе:

а) знаний о механизме развития заболевания (о причинах и факторах риска развития болезни);

б) наблюдений врачей о применимых ранее способах лечения (описательно-оценочные методы с использованием способов формальной логики);

Процесс лечения, как правило, сопровождается оценкой его эффективности. Некоторые методы лечения действуют настолько быстро и эффективно, что их ценность очевидна и не требует проверки. Например, введение противодифтерийной  сыворотки при дифтерии, оперативного вмешательства при аппендиците и др.

Однако, как правило, эффект лечения не столь впечатляющий. Сегодня врач испытывает большие затруднения в подборе препаратов и способов лечения бронхиальной астмы, гипертонической болезни и других заболеваний. Чтобы исключить ошибки в оценке эффективности лечения (случайные совпадения, спонтанные изменения течения болезни, принятие желаемого за действительное) необходимо проведение клинических испытаний (рис.7). Следует знать, что лечение, основанное на знании механизмов развития заболевания, также не лишено ошибок, так как понимание патогенеза болезни, как правило, не всегда полно и постоянно совершенствуется с развитием более тонких молекулярно-генетических методов  изучения. Следовательно, любая гипотеза о методах лечения требует проверки клиническими исследованиями.

Оценка эффективности лечения проводится с помощью эпидемио­логических исследований, обсервационных аналитических исследований ("случай-контроль", когортное исследование), описанных выше, а также с помощью экспериментальных методов исследования.

Рандомизированные контролируемые клинические испытания.

Рандомизированные контролируемые испытания - это не что иное как особый тип когортных исследований.

Исходы              

Экспериментальное           

                Сравниваемое

                вмешательство

Рис.7. Структура клинического испытания

Этапы клинического испытания.

Формирование выборки.

Выборка лиц для включения в состав группы наблюдения осуществляется с помощью критериев невключения:

- больные не отвечают однородности признаков (нетипичный ха­рактер заболевания, наличие сопутствующих заболеваний, ли­ца, имеющие противопоказания к изучаемому препарату и т.п.);

- отказывается участвовать (каждый должен подписать информированное соглашение на участие (см. Приложение);

- несоблюдение предписанного лечения;